3月 20日,广东省妇幼保健协会联合广东省脐带血造血干细胞库、浙江省脐带血造血干细胞库等机构举办了第四届全国脐血应用研讨会。本届大会由北京大学血液病研究所副所长刘开彦教授和中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授担任主席。来自全国四百 多位脐带血临床应用专家、国内脐带血采集医护、脐血库从业人员和媒体朋友参加了此次会议。会上来自美国、日本和国内的脐带血临床应用专家一致肯定了脐带血特别是自体脐带血的应用价值,并号召社会普及脐带血相关知识,共同推进脐带血的研究和应用。
会议期间,广东省卫计委医政处处长张伟、广东省妇幼保健协会会长黄庆道、广东省脐血库主任王颀致开幕词。广东省卫计委医政处处长张伟先生表示,广东省今年将加快建设医疗卫生高地,着力打造精准医疗、转化医学、生物医药、互联网+、中医药、公共卫生六大创新平台。这与干细胞的研究应用领域着莫大关系,脐带血采集应用作为其中重要的一环,希望能够发挥重要作用,促进产业和平台的发展。会上张伟指出,随着中国老龄化问题日趋凸显。呼吁专家们积极关注脐带血在未来中老年健康医疗领域的科学研究及应用发展。
可有效治疗遗传性代谢疾病
大会邀请了全球首位脐带血移植专家,来自杜克大学医学中心罗伯特森细胞治疗临床转化中心的JoanneKurtzberg博士。她表示脐血应用在国外已经非常成熟,在可治疗病种方面,国外也已经有了长期的研究数据并取得进展。在世界范围内,脐带血自体库库存约为400万,公共库库存超过70万。1988年首例亲缘的脐带血移植,用于治疗患者的范可尼贫血,27年后,这位患者依然健康拥有高质量生活。
杜克大学医学中心利用脐带血对新生儿先天性代谢缺陷进行纠正,使用脐带血成功为患有克拉伯病的患儿进行治疗。研究发现,脐带血治疗克拉伯病,早期移植是关键。杜克大学医学中心对两兄弟克拉伯病患者分别在其2个半月及11个月时及时进行了脐带血治疗,10年后,患儿身体状态较好,生活质量得到保障。杜克大学医学中心通过一系列的治疗病例及研究发现,通过该治疗手段,脐带血细胞迁移到脑部,发挥酶替代作用,促进受损组织修复。
JoanneKurtzberg博士还表示,足量的自体脐带血输注能够促进脑瘫患儿恢复运动功能。根据杜克大学医学中心关于自体脐带血输注治疗儿童脑瘫的这项研究,该研究选取了1-6岁无重大并发症,以及在出生时存储了合格自体脐带血的脑瘫儿童进行受试。通过自体脐带血以及安慰剂输注的方式,在移植当天、移植第一年以及第二年进行多方面的评估,研究显示,儿童患者在1年后,比预期提升了30%的运动功能。现阶段研究证明,儿科患者自体脐带血移植治疗脑瘫是安全可行的。另外,接受脐带血剂量大于等于25*10的6次方细胞/kg脐带血治疗的儿童,其运动功能有显著提高,同时该结果不受年龄、脑瘫类型和患病程度的影响。可见,作为脐带血临床应用的鼻祖,杜克大学医学中心还在不断深耕脐带血的潜能领域,在探索治疗克拉伯病、脑瘫等新生儿疾病的领域里,取得长足的进展。
用行业最高标准规范“生命银行”
美国血库协会(AABB)细胞治疗和研究中心 副主席 NayneshKamani博士介绍2009年10月美国食品药品管理局(FDA)发布的脐带血造血干细胞指南中,脐带血可用于恶性血液病、原发性免疫缺陷病、血红蛋白病、遗传性代谢疾病、骨髓衰竭等疾病的造血重建。
美国血库协会副主席就 AABB目前的标准和美国脐血库的运营现状等方面进行了详细的汇报。AABB认证作为国际血液行业最高标准认证,我国目前的7家脐带血库,已经有北京市脐血库和广东省脐血库通过了 AABB认证,可见目前我国已经有脐血库在管理运营方面可以赶上国外脐血库,但是总体我国脐血库应该向国外脐血库取经,优化管理和运营,更好的为脐血质量把关,为储户服务。
使用亲缘供者的造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血
来自日本虎之门医院血液科的谷口修一医生表示,在日本约有30%的患者能够使用亲缘供者的造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血。对于年轻患者,在移植后可获得70-90%的5年总生存率,因此成为首选治疗方案。在日本,紧急的脐带血移植需求,可在2周内被满足。
随着脐带血移植技术的不断发展,2011年-2013年,虎之门医院的脐带血植入成功率已经达到90.1%。日本自1997年开展首次非血缘脐带血移植以来,移植病例超过1万例,是目前全球使用脐带血移植最多的国家。
自体脐带血治疗再生性障碍贫血效果卓越
来自北京京都儿童医院血液肿瘤中心的孙媛主任,曾有过3例自体脐带血治疗移植治疗儿童再生障碍性贫血的经验,并且3例脐带血造血干细胞均成功植入。近期,孙主任还使用自体脐带血移植治疗了一位患有神经母细胞瘤的小患者,术后也取得了很好的治疗效果。
基于以往病例的经验,孙媛主任表示由于自体脐带血不存在排斥及GVHD的风险,移植安全性更高,因此自体脐带血移植治疗再生障碍性贫血能够让患儿受益。移植后,患者的细胞数植活迅速。因此,对于再生障碍性贫血的治疗,自体脐带血移植应该作为首选一线治疗手段。孙主任的观点与国际上的治疗案例也不谋而合,《儿童血液肿瘤杂志》发表案例,表示再生障碍性贫血使用自体脐带血移植治疗,取得了很好的效果。
广东省妇幼保健院杨杰大夫表示,脐带血中含有丰富的干细胞和祖细胞,拥有巨大的临床应用潜力。针对HIE(缺血缺氧性脑病)等CNS疾病的脐带血治疗已经有很多动物实验和临床试验研究结果,证实了脐带血治疗的安全性与可靠性。
本届大会,邀请来自美国、日本以及国内脐带血行业的9位领军专家为业内提供了知识分享及拓展视野的平台。众多专家通过对脐带血临床治疗的案例分享,展示了脐带血珍贵的医疗价值,同时大会也呼吁业内应加强交流与合作,共同推动我国脐带血临床应用事业的发展。