北京儿童医院血液肿瘤中心主任 吴敏媛
北京京都儿童医院血液肿瘤中心主任 孙媛
有数据显示，近年来，我国儿童恶性肿瘤的年发病率呈上升趋势，在14岁以下儿童死亡原因中，恶性肿瘤已排名第二。在所有儿童肿瘤中，白血病患者最为多见，占总数的40％，除此之外，被称为“儿童肿瘤之王”的神经母细胞瘤，以及近年来发病率明显偏高的再生障碍性贫血，也时刻威胁着孩子们的生命健康。
过去的医疗水平不高，恶性肿瘤由于缺乏有效的治疗手段被大众看作是不治之症，而现在随着医学技术的发展，这些“不治之症”通过科学的治疗都是有机会治愈的。以目前儿童高发的神经母细胞瘤和再生障碍性贫血为例，使用造血干细胞移植的治疗方案，有着极高的治愈几率。
恶性肿瘤并非绝症 造血干细胞移植可治疗
神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤，也是婴幼儿最常见的肿瘤，有将近一半的神经母细胞瘤发生在2岁以内的婴幼儿。处于非高危阶段的神经母细胞瘤患者，可以通过手术切除并辅以化疗的方法来治疗，而处于高危阶段的神经母细胞瘤患者，治疗方法多采用造血干细胞移植。
再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能障碍，临床以贫血、出血和感染为主要表现。根据骨髓衰竭的严重程度和临床病程进展情况分为重型和非重型再障。对于非重型再障，可采用雄性激素和环孢素治疗，而患有重型再障的患者，通过造血干细胞移植是一个不错的选择。
那造血干细胞移植是什么呢？造血干细胞移植，首先是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统的过程。因此造血干细胞移植已经成为部分难治性疾病的重要治疗手段。
目前根据造血干细胞来源的不同，造血干细胞移植分为骨髓移植、外周血造血干细胞移植和脐带血造血干细胞移植。
自体脐带血在某些疾病治疗上优势明显
脐带血作为造血干细胞的三大来源之一，含有丰富的造血干细胞。它除了具备来源丰富，采集方便的特点外，还具有对被采集者不会造成伤害、临床应用及时、移植后移植物抗宿主病发生率低且程度较轻等优势，因此脐带血移植已成为治疗某些疾病最有效的治疗方法之一。其中自体脐带血在治疗神经母细胞瘤和再生障碍性贫血（简称再障）方面，相比其它来源的造血干细胞，优势更加明显。早在2009年，北京儿童医院就完成了我国首例自体脐带血移植案例，血液科吴敏媛主任，秦茂权医生使用自体脐带血治疗了一位年仅1岁的神经母细胞瘤小患者，自此开启了我国自体脐血临床应用的新尝试。据了解，术后小患者的造血系统恢复正常，肿瘤也全部消失。目前患者停药已经4年多，生活质量很高。
而在北京京都儿童医院血液肿瘤科，也曾有多次使用自体脐带血移植治疗重症再生障碍性贫血和神经母细胞瘤的临床案例。
2016年3月，北京京都儿童医院成功完成了一例神经母细胞瘤患儿自体脐带血干细胞移植手术。患儿今年只有2岁零5个月，确诊为神经母细胞瘤已有1年多。起初表现为肿瘤引起的腹部肿胀，当时经化疗和手术切除，状况还算理想，不过后期病情出现了一些反复，肿瘤由腹膜转移到第四节腰椎，已属于高危病情，必须尽快进行手术治疗。
治疗高危的神经母细胞瘤，国际公认自体造血干细胞移植是最好的手段。但是自体移植有很多问题，如果患者没有自体存脐带血的话，就需要通过其他方式采集自己的造血干细胞，但会有自体细胞数量不够和肿瘤污染的风险。自体脐带血移植的优势在于，脐血采集于出生时，相比自体外周血造血干细胞移植，复发率要低得多。另外，如果没有自体脐带血和自体造血干细胞，而使用异基因造血干细胞移植的话，风险则更大。因此用自体脐带血是最佳方案。
当时这个患儿正好存储了自己的脐带血，因此首选其自体脐带血干细胞进行移植手术。患儿脐带血回输过程非常顺利，脐带血数量和质量也很高。而且由于是自体脐带血移植，所以孩子不会有任何排斥，排异的风险，安全性非常高。在脐血输入了半个多月后，孩子血象就趋于正常，待身体状况恢复后就出院了。
2015年9月，患有重型再生障碍性贫血的20个月大女童彤彤在北京京都儿童医院进行了自体脐带血造血干细胞移植手术，这是孙媛接收的第三个利用自体脐带血移植治疗重型再生障碍性贫血的案例。
针对彤彤的病情，最有效的治疗方式就是进行造血干细胞移植手术。目前，骨髓，外周血和脐带血是造血干细胞的三大来源。在得知彤彤出生时在北京市脐血库存储了脐带血，便与北京市脐血库联系，确认脐带血完全符合移植标准后，立即决定给彤彤采用自体脐带血造血干细胞移植。
在对再生障碍性贫血等疾病治疗时，如果病人自身储存了脐带血，将首选利用它进行治疗。储存脐带血自用，不存在配型问题，也会减少术后的出血和感染的几率。因为自体脐血的基因和配型与患者完全吻合，不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。
延伸阅读：
自体脐带血储存可为全家提供保障
国际上自体脐带血造血干细胞移植已超过3000例。在脐带血应用比较发达的美国，至今自体脐带血应用于自身或同胞亲缘的治疗超过700例。自己保存脐带血不只用在血液病上，还有可能治疗其他非血液病，如糖尿病、风湿免疫病、脑瘫等。脐带血中含有大量未成熟的造血干细胞，其未来的医学应用价值很高，这在近年来全世界广泛开展的干细胞研究现状中可见一斑。
目前，我国仅有七家脐血库获得《脐带血造血干细胞库执业许可证》。分别是北京市脐血库、广东省脐血库、山东省脐血库、上海市脐血库、四川省脐血库、天津市脐血库和浙江省脐血库。脐血库分为自体库和公共库。自体库存放产妇自愿付费为宝宝和家人储存的脐带血，主要供自己或亲属使用，满足储户个体存储需求，提供优质和个性化的存储服务。储存人在保存期间对自体保存的脐带血干细胞享有完全的所有权，在未来可能需要临床使用的情况下，这份自体存储的脐带血可为医生的治疗方案提供一个可靠的造血干细胞的选择，增加一个重获健康的机会。
