“对癌症、慢性病、传染病这三大类疾病的防治将切实改善全民健康水平,也将是创新药行业助力实现‘健康中国2030’目标的重要切入点。”
2021年元旦前夕,李云霖在家教3岁的小女儿念一段童谣,当目光落在“燕子”两个字上时,她不由自主地放缓语速,引导孩子想象燕子起飞的姿势,想象燕子妈妈怎样哺育雏燕。不知何时,她已眼眶泛泪。大约30年前,一样的童谣,李云霖的妈妈也是这样教她的。
李云霖的母亲是位语文教师,2015年秋天,她即将从教师岗位退休,医院的体检报告显示她罹患肺腺癌,已到晚期。如今,李云霖陪伴母亲挺过了抗癌的五个春秋。她说,“是一代又一代的靶向药将妈妈的生命留住的。”
元旦过后,李云霖一家等到了一个好消息:新公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2020年)》,将超过50种抗肿瘤药物纳入医保,其中和肺癌相关的就有7种靶向药和2种免疫药。
2020年全球最新癌症负担数据显示,肺癌仍是中国发病率及死亡率最高的癌症病种。以往针对中晚期肺癌患者,只能采取化疗和局部放疗等治疗手段,晚期肺癌患者的平均生存期不到一年,直到靶向药出现,才改变了这一状况。
日前,中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)发布了《聚力创新药行业,助力健康中国建设》报告。报告指出,以靶向药为代表的突破性的创新药研发及普及,有效提高了中晚期癌症患者的生存质量。
2021年是“十四五”开局之年,也是实施《“健康中国2030”规划纲要》的关键之年,时代对创新药和创新医疗方案的需求越来越迫切。“对癌症、慢性病、传染病这三大类疾病的防治将切实改善全民健康水平,也将是创新药行业助力实现‘健康中国2030’目标的重要切入点。” RDPAC执行委员会主席、西安杨森制药有限公司总裁安思嘉(Asgar Rangoonwala)说。
有药可医和有药可防
世界卫生组织日前表示,预计未来几十年癌症新发病例数将大幅增加,到2040年全球新发病例数将比2020年增加近5成,癌症已成为全球第二大死因。
因此,要实现健康中国的目标,破解癌症用药难题是需要首先面对的问题。据RDPAC的统计数据,过去5年来,中国共上市200个创新药品种,33%为抗肿瘤药物。其中,跨国药企贡献了157个创新品种,占比高达80%。值得一提的是,中国本土创新药越来越多,而且是以加速度在增长。
然而在很长一段时间里,创新药的研发成功和进入中国市场并不同步,国外新药进中国之前,需要重做临床试验,少则三五年甚至更久。5年前,肖华强(化名)患癌的父亲因为脑转移,情况危急,需要一种靶向药的三代产品,但当时这款药尚未进入中国,于是他通过广东的病友家属互助群,购买了一位家属从印度托人代购的仿制药。“有人甚至通过‘地下’渠道购买原料药,自己配药吃。”肖华强告诉《环球》杂志记者。
所幸,这一状况近年发生了巨大变化。2015年是中国药品监管改革元年,国办44号文件(《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》)打出了药品监管改革的第一枪,此后各项提高药品审评审批质量、效率的政策法规密集出台。
根据RDPAC的报告,随着药品临床试验基地由审批制转变为备案制,中国的临床试验资源也得到极大释放,加上国家药监局审评审批队伍不断壮大,药品注册积压问题得到了有效解决,新药上市时间缩短至12～18个月,基本达到国际先进水平。
除癌症等重疾外,在中国,心血管疾病等慢病所造成的疾病负担也相当大,根据《2020年中国卫生统计年鉴》推算,2019年四大慢病占中国死因构成约为84%。
RDPAC在报告中引用世卫组织的研究指出,从2012年到2025年,中等收入国家由慢性病造成的累计经济损失将达7万亿美元,而对慢性病进行预防和早期干预仅需要112亿美元。
针对慢病防治,国家卫生健康委员会规划发展与信息化司司长毛群安表示,“不管是在城市还是在农村,我们都感受到了重大的慢性疾病当前已经成为国民健康主要的影响因素”,“要有效地应对复杂的影响健康因素的挑战,就不能仅仅依靠医疗卫生系统的单打独斗,必须树立大卫生大健康的理念,把健康融入所有政策,必须改变当前重治疗轻预防高成本的传统医疗模式,要建立预防为主和防治结合的激励机制和政策保障。”
根据RDPAC的报告,通过预防性手段,理论上可减少约25%的疾病负担,其中核心手段为健康教育、疾病预防、疾病诊断(早筛)和疾病管理四类。
报告分析说,中国目前在疾病监测、疫苗接种、疾病早筛和预防保障上仍面临着巨大的挑战:对于某些疾病(如病毒性传染病)的监测预警体系仍有待完善;成人疫苗的接种率不高,以流感为例,一些发达国家的流感疫苗接种率为60%～70%,而中国人群流感疫苗接种率每年仅约2%～3%。疾病早筛的覆盖率较低,以乳腺癌与宫颈癌为例,重点年龄段的女性接受筛查的比例不足30%,远低于发达国家70%～80%的筛查比例。
安思嘉说,针对以上问题,过去5年间,创新药企引入了6个中国居民急需的新疫苗产品,涉及宫颈癌、轮状病毒、带状疱疹、婴幼儿肺炎球菌等疾病。此外,以疫情防控为例,将近20家全球领先创新药企加强合作,投身于新冠疫苗的研发。除此前已得到广泛应用的传统类型疫苗(如灭活病毒疫苗、重组病毒载体疫苗等)外,新型疫苗如mRNA疫苗也取得了巨大进展。
让创新药“可及”
创新药被成功引进并在中国上市,以及中国实现创新药的本土研发,都是创新药走向患者的关键一步,但并非最后一步。
根据RDPAC报告引用的数据,虽然中国的肿瘤患者5年生存率从2005年到2015年上升了10个百分点,达到40.5%,但很多患者还不能及时用到创新药,这一数字与发达国家接近70%的水平仍有差距。
RDPAC执行委员会副主席、罗氏制药中国总裁周虹表示,“得益于近些年来利好的政策,药物可及性和医保覆盖已经有了很大程度的优化和提升,但仍存在一些新药在获批后只能覆盖一小部分潜在病患的情况,病人用不到、用不起药的问题亟待解决。需要我们共同努力,建立一个多层次的医疗保障体系,提升这些创新药的可及性。”
据了解,新药从研发到上市平均需要10～14年,耗费投资成本20亿～26亿美元(约合140亿至183亿元人民币)。因此,创新药物在上市初期,价格往往比较高。
李云霖的母亲罹患的是非小细胞肺癌,EGFR基因突变。“大约是2017年,英国阿斯利康公司推出的新款EGFR靶向抑制剂泰瑞沙进入中国,我们最开始用的时候,一盒是5.3万元。2018年泰瑞沙被纳入医保,价格降到1.5万元。未来一旦产生了耐药性,就需要使用辉瑞公司的二代药阿法替尼,希望这款药能早日纳入医保。”李云霖说。
为了推动创新药物的可及性,充分满足患者的用药需求,近年来,中国持续进行国家医保目录的谈判准入和更新工作,使得越来越多的优质创新药物被纳入医保目录。
据悉,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2020年)》于2021年3月1日正式实施。目录内药品总数2800种,其中西药1426种,中成药1374种。本次医保目录调整,共对162种药品进行了谈判,119种谈判成功,谈判成功率为73.46%,谈判成功的药品平均降价50.64%。
中国医学科学院北京协和医学院卫生健康管理政策学院执行院长刘远立认为,“可以考虑通过让医院提供创新药,并通过差别收费的方式实现不同支付能力患者之间的‘交叉补贴’。与此同时,应大力支持商业医疗保险的发展,特别是以覆盖创新药为差异化发展战略的商业医疗保险计划。”
疫情启示医药创新方式
百年来对人类造成最大危害的新冠肺炎疫情,从不同角度给人以反思和启示。
2020年12月出版的美国《科学》杂志评价说:科研人员从未针对“同一敌人”如此快速地开发出如此多的实验性疫苗;从未有如此多的竞争者如此开放、频繁地合作;从未有如此多的候选疫苗几乎同时开展大规模有效性试验;政府、企业、学术界和非营利组织也从未在这样短的时间里在同一种传染病上投入如此多的财力、人力和精力。
被人们称为“新冠加速”的效应正投射在医药的创新方式上。“疫情的爆发提醒我们健康的重要性,也凸显了药物创新和国际合作的重要价值。’疾病无国籍,创新无国界’。我们希望能够把全球的创新产品技术‘引进来’,同时,推动中国与国际科技交流合作,使中国成为全球科技开放合作的舞台。让中国本土研发的创新药物走向世界。”周虹说。
毛群安表示,疫情也让人们意识到,“要利用大数据、互联网、人工智能等创新治理方式方法,打造富有‘韧性’的健康城市。”
“新冠加速”现象几乎使RDPAC所有成员企业,都对数字化创新医药解决方案给予了特别的关注。“疫情让我感受到了中国数字化进步之快,短短几个月时间内,就有超过500家互联网医院得到了审批,不仅实现了线上诊疗,还能开处方,药品还可以直接快递到家。”安思嘉说。
在北京大学国家发展研究院长江学者特聘教授刘国恩看来,中国的医药创新可以从两个方面推进。“一方面,立足于当下,本土医药企业模仿学习外企先进的产品、技术、管理方式;另一方面,布局长线创新,这需要我们进一步完善制度,更好地激发和培养创新的理念和思维。”刘国恩说,“政府的重要作用也不可或缺,尤其是全民医保的筹资和支付方式的改革完善,重点解决当下医药产品和服务需求的可及性问题。对于不确定性很高的创新研发工作,尽可能留给市场主体进行资源配置,充分发挥社会力量在创新探索中的比较优势。”(本文转载自《环球》杂志，记者：胡艳芬)
